Définition & Objectif
Définition : Approches médicales basées sur la manipulation moléculaire
Ciblage moléculaire précis
Personnalisation du traitement
Biotechnologies avancées
Traitement de maladies rares
Formule de ciblage
\( Molécule\ cible + Thérapie → Résultat\ thérapeutique \)
Types de Thérapies
Thérapie génique : Introduction de gènes fonctionnels
Thérapie cellulaire : Transplantation de cellules
Médicaments ciblés : Action spécifique sur protéines
Nanomédecine : Particules à l'échelle nanométrique
Immunothérapie : Activation du système immunitaire
Mécanisme d'action
\( \text{Vecteur} + \text{ADN thérapeutique} \rightarrow \text{Expression protéique} \)
Exemples Concrets
Thérapie CAR-T :
Modification des lymphocytes T
Pour traiter certains cancers
Reconnaissance spécifique des cellules tumorales
Pour traiter certains cancers
Reconnaissance spécifique des cellules tumorales
Zolgensma :
Thérapie génique pour l'amyotrophie spinale
Remplace le gène défectueux SMN1
Administration unique
Remplace le gène défectueux SMN1
Administration unique
Herceptin (Trastuzumab) :
Médicament ciblé contre HER2
Traitement du cancer du sein
Ciblage spécifique des cellules HER2+
Traitement du cancer du sein
Ciblage spécifique des cellules HER2+
Vecteurs de transfert
Virus modifiés :
Adénovirus, lentivirus, AAV
Liposomes :
Vecteurs lipidiques non-viraux
Cellules souches :
Multipotentes, pluripotentes
Conseils & Astuces
Comprendre le principe de ciblage spécifique
Différencier les types de vecteurs
Identifier les applications médicales
Relier aux avancées technologiques
Considérer les enjeux éthiques
Erreurs Fréquentes
Erreur 1 :
Confondre thérapie génique et clonage
Erreur 2 :
Négliger les risques liés aux vecteurs viraux
Erreur 3 :
Ne pas distinguer les différents types de thérapie
